TY - CHAP

T1 - Организационно-правовые решения для оценки эффективности лечения пациентов с орфанными заболеваниями

AU - Сопрун, Лидия Александровна

AU - Куюмчьян, Сергей Юрьевич

N1 - Сопрун, Л. А. Организационно-правовые решения для оценки эффективности лечения пациентов с орфанными заболеваниями / Л. А. Сопрун, С. Ю. Куюмчьян // Актуальные вопросы гигиены - 2026 : Сборник научных трудов XI Всероссийской научно-практической конференции с международным участием, Санкт-Петербург, 26 февраля 2026 года. – Санкт-Петербург: Северо-Западный государственный медицинский университет им. И.И. Мечникова, 2026. – С. 209-224

PY - 2026/2/26

Y1 - 2026/2/26

N2 - Орфанные заболевания характеризуются низкой распространённостью, клинической гетерогенностью и ограниченной доказательной базой по эффективности и безопасности терапии. Это затрудняет принятие решений о назначении, продолжении или прекращении высокозатратного лечения, а также о финансировании и маршрутизации пациентов. Цель статьи - предложить практико-ориентированную модель оценки эффективности терапии орфанных заболеваний, объединяющую клинические критерии, инструменты долгосрочного мониторинга, фармакоэкономическую оценку и организационно-правовые механизмы реализации решений. Представлен алгоритм принятия решения в логике «светофора», структура междисциплинарного консилиума, а также чек-листы начала терапии и переоценки эффективности через 6-12 месяцев. Обсуждаются системные барьеры (организационные, финансовые, образовательные, информационные) и решения: сеть центров компетенций, обязательная маршрутизация, телемедицина, цифровые регистры, гибкие модели финансирования и стандартизация протоколов. На основе анализа международных и российских источников систематизированы подходы к определению иерархии критериев эффективности, алгоритмам принятия решений, моделям организации помощи, правовым механизмам финансирования и информационному обеспечению. Выявлены ключевые пробелы в исследованиях и сформулированы направления для дальнейшей научной работы.

AB - Орфанные заболевания характеризуются низкой распространённостью, клинической гетерогенностью и ограниченной доказательной базой по эффективности и безопасности терапии. Это затрудняет принятие решений о назначении, продолжении или прекращении высокозатратного лечения, а также о финансировании и маршрутизации пациентов. Цель статьи - предложить практико-ориентированную модель оценки эффективности терапии орфанных заболеваний, объединяющую клинические критерии, инструменты долгосрочного мониторинга, фармакоэкономическую оценку и организационно-правовые механизмы реализации решений. Представлен алгоритм принятия решения в логике «светофора», структура междисциплинарного консилиума, а также чек-листы начала терапии и переоценки эффективности через 6-12 месяцев. Обсуждаются системные барьеры (организационные, финансовые, образовательные, информационные) и решения: сеть центров компетенций, обязательная маршрутизация, телемедицина, цифровые регистры, гибкие модели финансирования и стандартизация протоколов. На основе анализа международных и российских источников систематизированы подходы к определению иерархии критериев эффективности, алгоритмам принятия решений, моделям организации помощи, правовым механизмам финансирования и информационному обеспечению. Выявлены ключевые пробелы в исследованиях и сформулированы направления для дальнейшей научной работы.

M3 - статья в сборнике

SP - 209

EP - 224

BT - Актуальные вопросы гигиены - 2026

PB - Издательство СЗГМУ им. И.И.Мечникова

ER -